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O Sistema Único de Saúde (SUS) passou a oferecer nesta segunda-feira (24), o medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A adesão surgiu após um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho, entre o Ministério da Saúde e o fabricante chamado Novartis. 

De acordo com Governo Federal, o pagamento por parte da pasta está condicionado ao resultado da terapia do paciente, que será monitorado por uma equipe especializada por cinco anos. Segundo o Ministério da Saúde, o acordo representa um passo fundamental para fornecer a medicação totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam do tratamento. 

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

Sobre o tratamento no SUS 

A partir desta semana, os pacientes poderão ser fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias. 

Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

Antes e durante a incorporação do medicamento, os pacientes não ficaram desassistidos. Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu para oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada, cumprindo 161 ações judiciais, segundo dados do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD). 

Aos pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo. A chegada do Zolgensma, em dose única, representa um grande avanço no tratamento de doenças raras na rede pública. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde vai se reunir com associações de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas.

Entenda a AME e o tratamento 

A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probalidade de morte antes dos 2 anos de idade. Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio. 

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Este é um dos medicamentos mais caros do mundo. O custo médio do Zolgensma no particular é de R$ 7 milhões.

No Brasil, doença rara é aquela que atinge menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos e estima-se que existam mais de 5 mil condições. A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. 

Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas foram para atendimento a pacientes com doenças raras. Hoje, 152 medicamentos são ofertados na rede pública de saúde. Entre 2022 e 2024, mais do que dobrou o número de consultas e exames ambulatoriais de pacientes com doenças raras, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.

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